Voici à quoi ressemble la vie avec l'EB
Actualités
- FILSUVEZ® approuvé en Europe !
- Avis positif pour le gel cicatrisant Filsuvez® : approbation prochaine par l'EMA ?
- De la thérapie génique en pommade ?
- Challenges in Treating Genodermatoses : New Therapies at the Horizon
- L'UMCG lance une recherche sur les effets de l'huile de cannabis médicinale
- Etude clinique II/III (suite de “Une percée importante réalisée dans la thérapie génique des cellules de la peau”)
- AMRYT : pas encore d'approbation pour Oleogel-S10
- Premier médicament pour l'EB bientôt approuvé aux Etats-Unis ?
- EBGraft : première greffe de peau à Paris
- Amryt Pharma : résultats positifs de l'essai de phase III d'un gel thérapeutique
- Traitement de l'EB dystrophique récessive (EBDR) par la technique CRISPR
- Trois essais cliniques en phase 3
- EBGraft : Traitement des EB par greffe de peau génétiquement corrigée
- Thérapie par saut d’exon pour les EBDR
- EB2017 : Etat des lieux de la recherche en matière de traitement et de guérison de l’EB
- « Affaires non élucidées »
- Une percée importante réalisée dans la thérapie génique des cellules de la peau
- Recherche en matière de cannabis pour les patients atteints d’EB
- Un nouveau médicament orphelin pour l'épidermolyse bulleuse ?
- Nouveaux projets de recherche financés par DEBRA International en 2017
- L'essai ESSENCE de la crème SD-101 est également réalisé en Belgique
- La technique du saut d'exon
- La fondation néerlandaise « Zeldzame Ziekenfonds » (Fonds des Maladies rares) soutient la recherche en matière d’EB
- Développement d’un nouveau médicament basé sur l’ARN
- Résumé du DEBRA International Research Symposium EB2015.
- Registre international de l’épidermolyse bulleuse dystrophique
- Un début prometteur pour l’étude sur le transfert génique de Stanford (20.08.2014)
- Projet GENEGRAFT – mise à jour mai 2015
- Conférence de recherche, Atlanta 2014
- Etude d’une crème pour l’EBS, la RDEB et la JEB: Phase 3 de l’essai clinique en vue
- Etude clinique sur la thérapie par cellules souches
- L’EB jonctionnelle et la thérapie génique, un nouvel élan à Salzbourg (20.08.2014)
- Une pommade prometteuse à base de diacéréine a reçu l'appellation "médicament orphelin "
- L’allantoïne bénéficie d’une désignation comme médicament orphelin
- Vaincre les bactéries? Etude à Groningue, Pays-Bas
- SHIRE reprend Lotus Tissue Repair
Nous publions régulièrement des actualités sur le progrès de la recherche scientifique, les essais cliniques et les possibles traitements dans le futur.
Lors de la Journée Debra 2022, le professeur Legius a donné un aperçu clair de ce qui se prépare pour le traitement de l'EB. Il a suggéré de lire toutes ces nouvelles avec un optimisme prudent : toutes les études ne mèneront pas à un médicament, même si elles ont été désignées comme "médicament orphelin" par l'EMA, et tous les médicaments orphelins ne seront pas disponibles ou remboursés en Belgique.
FILSUVEZ® approuvé en Europe !
Avis positif pour le gel cicatrisant Filsuvez® : approbation prochaine par l'EMA ?
Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif sur Filsuvez®, le gel cicatrisant d'Amryt Pharma pour le traitement de l'EB dystrophique (DEB) et de l'EB jonctionnel (JEB).
Le CHMP a recommandé que Filsuvez® soit approuvé dans l'Union européenne pour les personnes atteintes de DEB et de JEB âgées de 6 mois et plus. La Commission européenne a maintenant 67 jours pour décider si elle accorde l'autorisation de mise sur le marché du produit en Europe. En cas d'autorisation, la firme pourra alors approcher les autorités nationaux pour obtenir le remboursement de ce traitement.
Lire le communiqué de presse du 22 avril 2022 : CHMP adopts positive opinion for Filsuvez® for the treatment of Dystrophic and Junctional EB
De la thérapie génique en pommade ?
Des nouvelles encourageantes en provenance de Stanford (États-Unis) concernant une thérapie génique expérimentale pour aider les plaies de l'EB ( EB dystrophique récessive ) à guérir plus rapidement. De nombreux nouveaux traitements sont en route, mais celui-ci semble être de loin le plus “simple” : la thérapie génique en pommade. Le nouveau médicament est actuellement développé par Krystal Biotech.
(photo: STEFAN BONESS/PANOS PICTURES/REDUX - www.science.org)
Breaking news 23.08.2022
Publications
- Communiqué de presse du 23 septembre 2022 : Krystal Biotech reçoit un avis positif de la part du Comité pédiatrique de l'EMA pour son plan d'investigation pédiatrique sur B-VEC pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique
- Publication du 28 mars 2022 dans le magazine Nature : In vivo topical gene therapy for recessive dystrophic epidermolysis bullosa: a phase 1 and 2 trial
- Article dans Science.org : DNA-spiked gel heals the skin wounds of ‘butterfly children’
- Lire le résumé en français rédigé par Debra France : https://www.debra.fr/therapie-genique-epidermolyse-bulleuse/
Challenges in Treating Genodermatoses : New Therapies at the Horizon
Les génodermatoses ont longtemps été considérées comme des maladies pour lesquelles les traitements efficaces étaient inexistants et les espoirs de progrès faibles. Au fil des années, les mutations sous-jacentes sont progressivement élucidées et la recherche translationnelle s'intensifie, ce qui rendra de nouveaux traitements possibles dans un avenir proche.
Le manuscrit original a été rédigé par le Dr Marie-Anne Morren, qui a été pendant de nombreuses années la dermatologue et la coordinatrice de l'équipe EB à l’UZ Leuven. Le professeur Eric Legius, généticien à l'UZ Leuven, a également apporté sa contribution.
https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fphar.2021.746664/full
L'UMCG lance une recherche sur les effets de l'huile de cannabis médicinale
L’UMCG, centre universitaire médical à Groningue (Pays-Pays), a lancé une étude sur l'effet de l'huile de cannabis médicinale sur les patients atteints d'épidermolyse bulleuse (EB). L'EB est une grave maladie héréditaire bulleuse associée à de fortes douleurs, des plaies chroniques et des cicatrices. Il n'existe pas de traitement curatif de l'EB et la gestion actuelle de la douleur est inadéquate. Avec cette étude, les chercheurs principaux, le Dr Marieke Bolling et le Prof. Dr André Wolff, ainsi que l'initiateur Nic Schräder, veulent déterminer d'ici un an si l'huile de cannabis médicinale a un effet sur l'expérience de la douleur de ces patients.
En lire plus (en néerlandais): www.nu.nl
Etude clinique II/III (suite de “Une percée importante réalisée dans la thérapie génique des cellules de la peau”)
Beaucoup se souviendront de cette histoire miraculeuse ! Hassan, 7 ans, avait été admis en 2015 dans le service des brûlés d'un hôpital pour enfants en Allemagne, avec des plaies ouvertes et saignantes sur tout le corps.
Il ressemblait à un patient grand brûlé, mais en réalité sa peau était dans cet état en raison d'une infection bactérienne causée par sa maladie de peau, l'épidermolyse bulleuse jonctionnelle (EBJ). Les médecins d'Hassan ont dit à ses parents, des réfugiés syriens qui avaient fui en Allemagne, que le garçon était mourant.
Cinq ans plus tard, la même équipe propose une mise à jour.
AMRYT : pas encore d'approbation pour Oleogel-S10
Les nouvelles n’étaient pas très bonnes, le 28 février pour la Journée des maladies rares : l'approbation du médicament Oleogel-S10 par la FDA (homologue américaine de l’Agence européenne des médicaments - EMA) était fort attendue par la communauté EB dans le monde entier. Mais la FDA demande des informations supplémentaires et, pour l'instant, n'accorde pas d'approbation.
Cependant, une étude de phase III dans pas moins de 28 pays et 58 centres a été menée à bien. Oleogel-S10, appelé FILSUVEZ®, est un gel thérapeutique pour le traitement des EB dystrophiques et jonctionnelles.
Lire le communiqué de presse - 28/02/2022
Premier médicament pour l'EB bientôt approuvé aux Etats-Unis ?
Excellentes nouvelles d'Amryt Pharma !
La FDA (l'autorité américaine en charge des médicaments, similaire à l'EMA en Europe) a accordé un "examen prioritaire" à leur demande de nouveau médicament (NDA = New Drug Application) pour Oleogel-S10, une pommade pour la cicatrisation des plaies dans les cas des EB dystrophiques et jonctionnelles.
Cet examen prioritaire accélère le processus d'examen à seulement 6 mois, ce qui permettra peut-être au tout premier médicament EB d'être approuvé CETTE ANNÉE !
Attention, il s'agit des États-Unis. Ce que cela signifiera pour l'Europe reste à voir. Mais c'est certainement porteur d'espoir !
Communiqué de presse - juin 2021
EBGraft : première greffe de peau à Paris
Le 24 septembre 2020 nous avons reçu ce message encourageant de nos collègues chez Debra France :
" L'équipe du Professeur Alain Hovnanian vient de greffer à l'hôpital Necker à Paris le premier patient atteint d'épidermolyse bulleuse dystrophique héréditaire par greffe de peau reconstruite génétiquement modifiée ce jeudi 17 septembre. Tout s'est bien passé, nous ne manquerons bien entendu pas de vous tenir informés sur les avancées de cette prouesse, aboutissement de près de 30 ans de recherche, qui laisse espérer un premier traitement efficace contre la maladie. "
Retrouvez l'article paru dans le magazine de l'INSERM à ce sujet, pages 22-23.
En lire plus sur notre site web : EBGraft, Traitement des EB par greffe de peau génétiquement corrigée
Amryt Pharma : résultats positifs de l'essai de phase III d'un gel thérapeutique
Communiqué de presse par Amryt Pharma le 9 septembre 2020
Nous sommes très heureux de partager avec Amryt Pharma l'annonce des résultats positifs de l'essai de phase III "EASE" de FILSUVEZ® chez l'EB. FILSUVEZ® est le nom de marque mondial du gel thérapeutique topique qui pourrait être le premier traitement approuvé pour le DEB et le JEB ! Découvrez les faits clés de l'essai, ses résultats, la suite des événements et consultez nos questions et réponses à venir ! Voir le communiqué de presse complet ici : http://bit.ly/ap090920
Traitement de l'EB dystrophique récessive (EBDR) par la technique CRISPR
L’Agence européenne des médicaments (EMA, l'équivalent européen de la FDA américaine) a accordé le statut de « médicament orphelin » à la transplantation autologue cutanée issue de la modification génétique par CRISPR, ce qui ouvre la porte à la recherche pharmaceutique appliquée et par la suite à un traitement efficace de l’EB dystrophique récessive (EBDR).
Pour plus de détails sur cette technique plus que prometteuse (CRISPR) désormais appliquée à l’EB par un groupe de recherche espagnol, vous pouvez lire CRISPR, révolution génétique.
En bref, des séquences répétitives mutées du gène COL7A-1 ont été retrouvées chez un groupe important de patients espagnols atteints de EBDR. Le « traitement » et l’évacuation de ces séquences par CRISPR ont restitué une activité génique normale de COL7A-1 et une activité normale du Collagène VII ! Les essais précliniques chez la souris ont été concluants.
En lire plus : EB Research Network
Trois essais cliniques en phase 3
Dans le même ordre d’idée, savez-vous que TROIS essais cliniques sont en phase 3, celle qui précède si elle est concluante l’autorisation par la FDA (Food and Drug Administration américaine), prélude indispensable à la mise sur le marché ?
Ce n’est pas encore gagné, mais jamais nous n’avons été aussi proches d’un traitement curatif.
En lire plus : EBresearch.org
EBGraft : Traitement des EB par greffe de peau génétiquement corrigée
Un essai clinique et plusieurs cas cliniques ont été récemment rapportés dans lesquels des patients atteints d’EBDR ou d’EBJ, respectivement, ont été traités par « greffe de peau » génétiquement corrigée. Ces traitements reposent sur le principe de remplacer les zones de la peau qui sont le siège de plaies chroniques par des feuillets épidermiques autologues, c.à.d. faits de kératinocytes de la même personne qui ont été génétiquement corrigés en culture.
Notre équipe (en lire plus dans "EBGraft : un projet collaboratif international") s’apprête elle aussi à greffer 3 personnes atteintes d’EBDR à l’aide de « peau équivalente autologue » génétiquement corrigée à l’aide d’un vecteur viral sécurisé. Quels ont été les résultats de ces études? Que nous ont-elles appris ? En quoi diffèrent-elles les unes des autres ? Dans quelle mesure ce traitement pourra-t-il être proposé à un plus grand nombre de personnes atteintes, enfants ou adultes?
Source : Debra Info n°80, 2ième trimestre 2018, Debra France
Auteur: le prof. Alain Hovnanian
Thérapie par saut d’exon pour les EBDR
Les épidermolyses bulleuses dystrophiques récessives (EBDR) sont dues à des mutations du gène COL7A1 codant le collagène VII. Les patients souffrent dès la naissance de décollements bulleux cutanés et muqueux souvent étendues et sévères. Le collagène VII s’assemble en fibres d’ancrage qui sont des structures essentielles pour l’adhésion dermo-épidermique. Il n’existe pas de traitement spécifique, mais différentes approches de thérapie génique et cellulaires sont à l’étude.
Dans les gènes, l’information génétique est segmentée : les parties codantes (les exons) sont interrompues par des séquences non codantes, les introns. Lors du processus d’épissage, les introns (séquences non codantes) sont éliminés et seuls restent les exons dont l’information sera utilisée pour synthétiser les protéines. La stratégie du saut d’exon vise à exciser spécifiquement un exon porteur d’une mutation durant le processus d’épissage pour permettre la synthèse d’une protéine légèrement plus courte mais fonctionnelle.
Source : Debra Info n°80, 2ième trimestre 2018, Debra France
Auteur: Matthias Titeux, cherceur dans l'équipe du Pr Alain Hovnanian, IINSERM, Paris
EB2017 : Etat des lieux de la recherche en matière de traitement et de guérison de l’EB
Pour la toute première fois, les deux conférences internationales « EB-Clinet » (réseau de centres d’expertise et d’experts en matière d’EB) et « EB2017 Research » ont été organisées ensemble à Salzbourg.
« Affaires non élucidées »
Jana Turcan a analysé la mutation génétique sous-jacente ainsi que les caractéristiques de ce que les chercheurs ont qualifié d’ « affaires non élucidées dans le cadre de l’EB », c’est-à-dire qu’il est supposé que quelqu’un est atteint de l’EB sans qu’il n’y ait un diagnostic moléculaire.
Une percée importante réalisée dans la thérapie génique des cellules de la peau
Un traitement expérimental a permis in extremis de sauver la vie d’un petit garçon de sept ans souffrant d’épidermolyse bulleuse jonctionnelle (EBJ). Il s’agit d’une maladie de la peau incurable et congénitale qui, chez le petit garçon, était causée par une mutation dans le gène LAMB3.
Une thérapie génique, appliquée sur ses propres cellules de la peau cultivées, a permis au garçon de recevoir une nouvelle peau saine. De la peau cultivée à partir de ses propres cellules recouvre désormais l’entièreté de son corps (0,85m2) aux endroits où l’épiderme avait totalement disparu.
C’est ce qui a récemment été communiqué dans la revue Nature le Dr. Michele De Luca, le développeur italien de la technique, ainsi que par une équipe allemande de médecins traitants de Bochum.
(source de l'infographie : Nature)
Une excellente nouvelle … Mais de nombreuses questions subsistent!
Recherche en matière de cannabis pour les patients atteints d’EB
Il faut savoir que le cannabis permet déjà d’atténuer la douleur et les démangeaisons chez différentes maladies, donc pourquoi cela ne fonctionnerait-il pas non plus chez les patients atteints d’EB ? Des rechercheurs aux Pays-Bas ont estimé qu’il était temps d’examiner les choses plus en profondeur.
Un nouveau médicament orphelin pour l'épidermolyse bulleuse ?
Kératinocytes autologues expansés ex-vivo transduits avec un vecteur rétroviral contenant le gène COL7A1 (EB101)
Le 27 février 2017, la Commission européenne a attribué la désignation du médicament orphelin (Orphan Designation UE/3/17/1835) à l’entreprise espagnole Ser-mes Planificación SL pour le traitement de l’épidermolyse bulleuse.
Quels sont les effets attendus de ce médicament ?
Ce médicament est développé de manière individuelle pour chaque patient souffrant de l’EB en raison d’une mutation dans le gène COL7A1.
Chez les personnes en bonne santé, ce gène est responsable de la production du collagène 7, une protéine de la peau qui tient ensemble les différentes couches de la peau. Le médicament est composé des cellules de la peau (appelées les « kératinocytes ») du patient qui ont été modifiées en laboratoire à l’aide d’un virus. Ce virus a spécialement été développé en tant que moyen de transport spécifique pour amener le gène normal COL7A1 dans les cellules. Les cellules modifiées sont cultivées jusqu’à ce qu’elles deviennent une couche de peau qui pourra ensuite à nouveau être greffée sur le patient.
Il est prévu que les cellules modifiées de la peau connaissent ensuite une croissance normale et produisent du collagène 7, ce qui permettra de lutter contre la cause de la maladie, de favoriser une guérison plus rapide des bulles et de faire apparaître moins (voire plus du tout ?) de nouvelles bulles.
Qu'est-ce un médicament orphelin ?
Nouveaux projets de recherche financés par DEBRA International en 2017
L’appel à propositions lancé en 2016 dans le cadre des quatre grandes priorités de recherche de DEBRA International a permis le financement de plusieurs nouveaux projets de recherche.
Rédaction : Dr. Clare Robinson, Head of Research, DEBRA International
L'essai ESSENCE de la crème SD-101 est également réalisé en Belgique
Depuis novembre 2016 il est possible de participer à l'essai clinique Essence en Belgique.
L’essai Essence est un essai clinique de phase 3 d’une crème dermatologique destinée aux soins des bulles et des plaies des patients atteints d’EB.
Les phases antérieures de l’essai ont déjà eu lieu aux Etats-Unis et dans certains centres européens. Amicus Therapeutics a décidé d’étendre l’essai à plus de 25 centres à travers le monde, dont le centre EB à l'hôpital de la KU Leuven.
La technique du saut d'exon
Jeroen Bremer, un jeune chercheur auprès de l’Unité de Recherche en Dermatologie du Centre médical universitaire de Groningue, a tenu une allocution sur la thérapie du saut d’exon à l'occasion de la journée des membres de Debra Pays-Bas, le 29 octobre 2016.
La fondation néerlandaise « Zeldzame Ziekenfonds » (Fonds des Maladies rares) soutient la recherche en matière d’EB
Le 2 juin 2016, la fondation néerlandaise « Fonds des Maladies rares » a remis une donation d’un montant de 250.000 euros au Pr. Jonkman du Centre médical universitaire de Groningue pour une importante recherche qu’il mène dans le domaine de l’EB et qui a trait à la technique du saut d’exon.
Développement d’un nouveau médicament basé sur l’ARN
« Notre objectif consiste à améliore la vie des patients en créant un médicament sûr, efficace et innovant qui permettra de faire la différence. »
C’est avec une grande fierté que le Professeur Marcel Jonkman, responsable du Centre des Maladies bulleuses du Centre Médical Universitaire de Groningue, a annoncé que son Centre a créé une nouvelle entreprise pharmaceutique. Celle-ci s’appelle Philae Pharmaceuticals et aura notamment comme objectif de développer un médicament innovant contre l’épidermolyse bulleuse (EB).
Résumé du DEBRA International Research Symposium EB2015.
Progrès dans l’approche thérapeutique et curative de l’Epidermolyse Bulleuse.
La Conférence sur la Recherche DEBRA 2015, organisée en mai 2015, a rassemblé des chercheurs et des cliniciens du monde entier engagés au premier plan de la recherche sur l’EB.
Les discussions ont porté sur les approches de pointe dans un large éventail de disciplines. L’optimisme et l’enthousiasme manifestés par les participants étaient palpables. Les nouvelles techniques de séquençage, l’édition du génome, le remplacement des protéines, la thérapie des cellules souches autologues et allogéniques, les innovations dans la biologie du cancer, le mosaïcisme révertant et l’utilisation de cellules souches pluripotentes induites sont autant de voies vers le développement de nouvelles approches thérapeutiques de l’EB.
Beaucoup de chercheurs qui ont participé aux travaux sur l’EB depuis de nombreuses années étaient très enthousiastes et semblaient dire que pour la première fois le terrain paraissait propice au développement de nouveaux outils pour s’attaquer efficacement à l’EB. De nombreuses approches complémentaires convergent aujourd’hui vers une amélioration de la qualité de vie et la perspective d’un traitement pour les patients atteints d’EB, une maladie jusque là incurable.
Lire l'article : Progress toward Treatment and Cure of Epidermolysis Bullosa: Summary of the Debra International Research Symposium EB2015
Journal of Investigative Dermatology (2016), Volume 136
Uitto J1, Bruckner-Tuderman L2, Christiano AM3, McGrath JA4, Has C2, South AP5, Kopelan B6, Robinson EC7
Registre international de l’épidermolyse bulleuse dystrophique
Ce registre international de l’EBD est le résultat d’une collaboration fructueuse entre le registre international des patients atteints de l’épidermolyse bulleuse dystrophique DEB (www.deb-central.org) et la base de données COL7A1 Variant Database (www.col7.info).
L’élaboration et la mise à jour de ce registre sont prises en charge financièrement par la Fondation néerlandaise des enfants papillons, la “Stichting Vlinderkind“ (www.vlinderkind.nl).
Les gestionnaires du registre EBD sont Peter van den Akker, Groningen, et Katarzyna Wertheim, Varsovie.
Un début prometteur pour l’étude sur le transfert génique de Stanford (20.08.2014)
Après de nombreuses années de travaux méticuleux, le Professeur Alfred Lane, entouré d’une équipe de chercheurs chevronnés de l’Université de Stanford en Californie, a démarré un essai clinique sur l’efficacité d’une éventuelle thérapie pour l’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBRD).
Cette approche consiste à prélever chez le patient des échantillons de kératinocytes (cellules de l’épiderme) et à utiliser des virus spécialement adaptés pour réaliser en laboratoire un transfert de copies entières du gène du collagène 7 dans ces cellules. Celles-ci sont ensuite cultivées pour former des couches d’épiderme (peau) qui sont greffées sur les plaies du patient.
Projet GENEGRAFT – mise à jour mai 2015
Le projet GENEGRAFT financé par l’UE propose un vecteur plus sûr pour la correction du gène du collagène 7 et prévoit actuellement un petit essai clinique pour évaluer la tolérance et l’efficacité en Europe en 2016.
Conférence de recherche, Atlanta 2014
Cette réunion triennale organisée à Atlanta au début du mois de mai a réuni plus de 100 participants venus du monde entier. La conférence qui a duré deux jours et demi s’est articulée autour de quarante présentations et trois ateliers. Trente posters scientifiques ont été exposés.
Etude d’une crème pour l’EBS, la RDEB et la JEB: Phase 3 de l’essai clinique en vue
L’essai clinique qui a pour but d’évaluer l’amélioration du processus de cicatrisation et la réduction des démangeaisons et des bulles associées à l’EB devrait bientôt démarrer aux Etats-Unis et en Europe.
Etude clinique sur la thérapie par cellules souches
Deux hôpitaux aux Pays-Bas ont uni leurs forces et sont actuellement occupés à réaliser une étude sur la greffe des cellules souches chez des patients atteints d’EDBR.
Le traitement est repris dans le paquet de base des soins de santé hollandais.
L’EB jonctionnelle et la thérapie génique, un nouvel élan à Salzbourg (20.08.2014)
Dans le cadre d’une étude découlant du premier essai clinique de thérapie génique EB mené auprès d’un patient unique en Italie en 2006, un autre patient atteint d’EBJ a été traité récemment avec une thérapie génique “ex-vivo”. (20.08.2014)
Une pommade prometteuse à base de diacéréine a reçu l'appellation "médicament orphelin "
A l’heure actuelle, il n’existe aucun remède pour l’épidermolyse bulleuse (EB), mais au niveau mondial, des recherches intenses sont menées afin de trouver des traitements curatifs et qui permettraient d’atténuer les douleurs.
Le traitement actuel se limite à la diminution des symptômes, à l’application rigoureuse de pansements et à la diminution des douleurs. Toujours est-il que de nouvelles solutions plus effectives doivent encore être trouvées.
Une étude clinique exploratoire réalisée dans l’unité de recherche de la maison pour l’EB à Salzbourg a démontré que la pommade à base de diacéréine permet une meilleure stabilité de la peau ainsi qu’une diminution de bulles douloureuses chez les patients atteints d’EB.
L’allantoïne bénéficie d’une désignation comme médicament orphelin
EMA: Le 16 janvier 2014, la Commission européenne a attribué la désignation comme médicament orphelin (UE/3/13/1232) à ORS Oxford Ltd (Royaume-Uni) pour l’allantoïne qui est utilisée dans le cadre du traitement de l’épidermolyse bulleuse.
Vaincre les bactéries? Etude à Groningue, Pays-Bas
L’EB ne peut pas encore être guérie. Mais de bons soins peuvent cependant permette de diminuer considérablement les douleurs insupportables.
Un problème important dans ce cadre sont les infections souvent chroniques des plaies. Pour les bactéries, la peau ouverte est un environnement très favorable. Il est possible de lutter de manière éphémère contre les infections ainsi causées, mais à chaque fois que la bactérie semble être vaincue, elle resurgit sous une autre forme.
Le microbiologiste Jan Maarten aimerait connaître les causes de ce phénomène et analyse en collaboration avec son équipe pourquoi les bactéries prolifèrent dans les plaies de la peau dont souffrent les patients atteints d’EB.
SHIRE reprend Lotus Tissue Repair
Le département « Human Genetic Therapies » de la société Shire a signé un contrat afin de pouvoir rependre Lotus Tissue Repair.
Lotus Tissue Repair développe actuellement une thérapie visant à remplacer les protéines C7 pour l’EB dystrophique (EBD).
