Informations sur l’EMA et la désignation comme médicament orphelin

L’agence européenne des médicaments (EMA) est un organe décentralisé de l’Union européenne et est située à Amsterdam. Depuis 1995, elle est en charge de l’évaluation scientifique des médicaments. Sa mission consiste à protéger la santé publique par l’évaluation et la surveillance des médicaments au sein de l’Union européenne.

L’EMA a créé la « désignation comme médicament orphelin » pour les nouvelles méthodes de traitement prometteuses qui s’adressent à des patients atteins d’une maladie rare. Cette désignation est attribuée qu’à condition de répondre à une série de conditions  très strictes et après une procédure de test rigoureuse. L’objectif consiste à compenser, du moins en partie, les risques commerciaux du développeur au moyen de subsides et d’une exclusivité de marché. Pour l’industrie pharmaceutique, le développement fort couteux de médicaments pour des petits groupes de patients deviendrait ainsi fort intéressant. Cela permettrait également d’augmenter les chances de commercialisation des médicaments pour les maladies rares. 

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EMA Factsheet (anglais, dd 28.02.2018) Getting the facts straight